Впервые за десятилетия лечения сахарного диабета появился реальный прорыв: в клиническом исследовании экспериментальной терапии с использованием стволовых клеток 10 из 12 пациентов с тяжёлой формой заболевания смогли полностью отказаться от ежедневных инъекций инсулина. По мнению исследователей, это может стать первым шагом к функциональному излечению диабета 1 типа, при котором организм теряет способность вырабатывать инсулин из-за аутоиммунного разрушения β-клеток поджелудочной железы.
Как работает новая терапия
Экспериментальное лечение, разработанное компанией Vertex Pharmaceuticals и обозначенное как XV-880, предполагает использование стволовых клеток, преобразованных в инсулин-продуцирующие клетки, аналогичные тем, что обычно находятся в поджелудочной железе. Вместо прямой трансплантации в поджелудочную железу клетки вводят в портальную вену печени — сосуд, через который кровь из кишечника поступает в печень.
Такой способ доставки не случаен: печень — это основной орган, где инсулин реализует свою ключевую функцию — подавление избыточной выработки глюкозы. При обычных инъекциях инсулин попадает в системный кровоток и достигает печени лишь частично, что снижает его эффективность. Введение клеток в печень позволяет им начать вырабатывать инсулин локально и мгновенно реагировать на изменения уровня глюкозы.
Результаты исследования
Уже через три месяца после трансплантации новые клетки демонстрировали метаболическую активность: уровень глюкозы у пациентов стал стабилизироваться, исчезли эпизоды тяжёлой гипогликемии — резкого падения уровня сахара в крови, которые ранее требовали срочной медицинской помощи.
В течение последующего года пациенты поэтапно снижали дозу инсулина, а затем полностью прекращали его использование. По данным компании, к концу 12 месяцев 10 из 12 участников больше не нуждались в ежедневной терапии. Это соответствует 83% успешных случаев — рекордный показатель для любой терапии диабета 1 типа.
Более того, у пациентов улучшились биомаркеры: повысился уровень C-пептида — вещества, вырабатываемого одновременно с инсулином, что указывает на возобновление естественной секреции гормона. Также повысился показатель времени в целевом диапазоне уровня глюкозы, один из главных критериев успешного контроля заболевания.
Побочные эффекты и ограничения
Несмотря на выдающиеся результаты, методика имеет серьёзные ограничения. Главное из них — необходимость пожизненного приёма иммуносупрессивных препаратов, чтобы предотвратить отторжение трансплантированных клеток. Это чревато повышенной уязвимостью к инфекциям, ухудшением способности организма бороться с опухолями и рядом других рисков, включая расстройства пищеварения.
В ходе испытаний двое участников умерли, однако независимый анализ показал, что эти случаи не были связаны с действием XV-880. Тем не менее большинство участников столкнулись с лёгкими или умеренными побочными эффектами. Наиболее распространённым симптомом стала диарея, а также общая слабость и нарушения пищеварения, обусловленные действием иммунодепрессантов.
Что дальше?
Хотя результаты внушают надежду, метод пока далёк от массового применения. Исследование продолжится на более широкой выборке пациентов, а также с попытками модифицировать подход таким образом, чтобы избежать пожизненной иммуносупрессии. Один из вариантов — использование инкапсуляции клеток, которая защищает их от иммунной системы, но при этом позволяет выполнять функции инсулиновой регуляции.
Также в фокусе внимания остаются универсальные стволовые клетки, которые можно было бы трансплантировать без риска отторжения. Ведутся и параллельные разработки в области генной терапии, целью которых является восстановление выработки инсулина собственными клетками пациента.
Новая эра в лечении диабета
На фоне растущей глобальной заболеваемости диабетом, особенно в развитых странах, такая новость звучит как важнейший медицинский прорыв. По данным ВОЗ, в 2021 году диабет был диагностирован более чем у 38 миллионов американцев, из которых около 10% страдали от инсулинозависимого диабета 1 типа.
Если дальнейшие исследования подтвердят эффективность и безопасность XV-880, это станет первой в истории одобренной клеточной терапией, способной заменить постоянное введение инсулина. Пока что технология остаётся дорогой и технически сложной, но в перспективе может изменить жизни миллионов людей по всему миру.