В течение ближайших двух лет биотехнологический стартап Editas Medicine, поддержанный Биллом Гейтсом, начнет клинические испытания технологии направленного (точечного) редактирования генома человека CRISPR/Cas9. Заявление об этом сделала СЕО компании Кэтрин Босли на конференции EmTech.
Биотехнология Editas намерена проводить корректировку ошибок в генах, вызывающих наследственные болезни у человека. В качестве полигона для испытания ученые выбрали одну из форм редкого заболевания глаз – амавроза Лебера. В процессе развития этой болезни происходит отмирание светочувствительных клеток сетчатки глаза вплоть до абсолютной потери зрения. Данное нарушение встречается редко – всего у одного новорожденного из 80 тысяч, при этом оно идеально подходит для лечения методом генной терапии.
С одной стороны, уже известен дефект в определенном гене, который вызывает заболевание, а с другой – глаз – идеальный с точки зрения удобства орган для доставки препарата. Лечение будет являть собой инъекцию в сетчатку глаза раствора вирусов, транспортирующих ДНК, необходимую для выработки CRISPR/Cas9 системы в поврежденных клетках. Из гена СЕР290 будет удалено около тысячи нуклеотидов, в результате чего он должен начать работать нормально.
В основе системы CRISPR/Cas9 лежит нуклеаза Cas9, которая заменяет поврежденный участок ДНК на здоровый, и направляющая молекула РНК, которая способствует точному определению места в геноме, куда необходимо внести корректировку.
Благодаря такой системе редактирование поврежденных генов представляется относительно дешевым и несложным, что делает ее довольно перспективным инструментом в медицине. Тем не менее, тестирование CRISPR/Cas9 на людях еще не проводилось (кроме случая скандального эксперимента китайских исследователей на нежизнеспособных эмбрионах).
Соответствующая терапия для целей ее разработки и клинических испытаний требует приличных средств. Летом этого года Editas получила транш на 120 миллионов долларов от частных инвесторов, основным из которых стала компания Bng0, одним из участников которой является Билл Гейтс.
Ваше мнение