Ученые из Калифорнийского университета Лос-Анджелеса создали новый способ прямой доставки в клетки генов и других биомолекул с помощью микроскопических «заноз», названных нанокопьями. Направляемые магнитами, они могут сделать генетическую терапию быстрее, безопаснее и дешевле.
Выводы проекта опубликованы в ACS Nano старшим автором работы, профессором Полом Вайсом.
Генетическая терапия продемонстрировала большой потенциал в лечении ряда болезней, включая гемофилию, мышечную дистрофию, иммунодефициты и определенные виды рака. Существующие подходы основаны на модифицированных вирусах, внешних электрических полях или агрессивных химикатах, необходимых для проникновения сквозь клеточную мембрану. Каждый метод имеет свои недостатки, может быть дорогим, неэффективным или вызывать отравление клеток.
Для преодоления этих барьеров доктор Стивен Джонас вместе с командой разработал нанокопья из кремния, никеля и золота. Структуры биоразлагаемы, подходят для недорогого массового производства и, благодаря размеру, водят генетическую информацию с минимальным влиянием на жизнеспособность и метаболизм клеток.
Авторы сравнили технологию с внедряемыми методами доставки.
«Так же, как Amazon планирует привозить заказы дронами прямо домой клиенту, наши наномерные структуры вводят содержимое в клетки», — объяснил Джонас.
На дизайн нанокопий команду вдохновила разработка коллег, профессора Сянь-Ронга Цзэна и постдокторанта Сяобина Сюя, соавторов проекта.
«Их результаты позволили понять, как изготавливать большое количество наноструктур различной формы с помощью простой производственной стратегии», — сказал Вайс.
Это – не первый случай использования направляемых устройств или роботизированных «наномоторов» для улучшения генной терапии. Но здесь, за счет никелевого покрытия, отпала необходимость в химическом топливе. Движением копий в лабораторном сосуде извне управляют магнитом. Авторы надеются, что в будущем так же можно будет работать с человеческим организмом.
В опытах со светящимся белком, нанокопья доставили вещество примерно в 80% клеток. Из них выжили 90%. Результаты превосходят показатели существующей терапии.