австралийцы создали биологический ИИ для разработки лекарств в клетках млекопитающих

Австралийские исследователи совершили революционный прорыв в области молекулярной биологии, разработав уникальную систему PROTEUS — первую платформу «биологического искусственного интеллекта», способную создавать и оптимизировать молекулы с заданными свойствами непосредственно в живых клетках млекопитающих. Это открытие может кардинально изменить подходы к разработке лекарств и генной терапии, сократив время создания новых препаратов с десятилетий до нескольких недель.

Революция в молекулярном дизайне: от теории к практике

Система PROTEUS, разработанная командой Сиднейского университета под руководством профессора Грега Нили, представляет собой качественно новый инструмент для молекулярной инженерии. В основе технологии лежит принцип «направленной эволюции» — лабораторный метод, имитирующий естественные эволюционные процессы, но с многократно ускоренными циклами отбора и мутаций.

«Новшество нашей работы заключается в том, что направленная эволюция традиционно работает в бактериальных клетках, тогда как PROTEUS может эволюционировать молекулы непосредственно в клетках млекопитающих», — объясняет профессор Нили, руководитель Лаборатории функциональной геномики.

Это принципиальное отличие делает систему особенно ценной для медицинских применений, поскольку молекулы изначально оптимизируются для работы в человеческом организме, а не адаптируются к нему постфактум.

Принцип работы биологического искусственного интеллекта

PROTEUS функционирует по принципу машинного обучения, но вместо компьютерных алгоритмов использует живые клетки как вычислительную среду. Система способна получать задачи с неопределенным решением — подобно тому, как пользователи формулируют запросы для современных AI-платформ.

Алгоритм работы PROTEUS включает несколько ключевых этапов:

• Постановка задачи: исследователи формулируют цель, например, создание молекулы для отключения конкретного гена, вызывающего заболевание
• Генерация вариантов: система исследует миллионы возможных молекулярных последовательностей, не существующих в природе
• Направленная эволюция: в клетках млекопитающих происходят циклы мутаций и отбора наиболее эффективных вариантов
• Селекция результатов: система выявляет молекулы с максимально подходящими для решения задачи свойствами

Ведущий исследователь доктор Кристофер Денес подчеркивает:

«Мы можем запрограммировать клетку млекопитающего на решение генетической проблемы, которую не знаем, как решить традиционными методами. Непрерывная работа системы позволяет регулярно отслеживать прогресс и корректировать процесс».

Применение в медицине: от CRISPR до мРНК-терапии

Потенциальные области применения PROTEUS охватывают широкий спектр медицинских технологий:

• Усовершенствование генного редактирования. Система может оптимизировать инструменты CRISPR, повышая точность и эффективность редактирования генов. Это особенно важно для лечения наследственных заболеваний, где критична максимальная специфичность воздействия.
• Разработка мРНК-препаратов. После успеха мРНК-вакцин против COVID-19 эта технология активно развивается для лечения рака, аутоиммунных заболеваний и других патологий. PROTEUS может создавать более эффективные и стабильные мРНК-конструкции.
• Персонализированная медицина. Система способна разрабатывать молекулы, специально адаптированные для конкретных генетических вариантов пациентов, открывая путь к истинно персонализированной терапии.
• Создание биосенсоров. PROTEUS может генерировать молекулы для диагностических систем, способных обнаруживать биомаркеры заболеваний на самых ранних стадиях.

Научное значение и связь с Нобелевской премией

Базовая технология направленной эволюции была удостоена Нобелевской премии по химии 2018 года. Американская исследовательница Фрэнсис Арнольд получила награду за разработку метода направленной эволюции ферментов — революционного подхода к созданию белков с новыми функциями.

Австралийские ученые существенно развили эту концепцию, адаптировав ее для работы в клетках млекопитающих.

«Изобретение направленной эволюции изменило траекторию биохимии. Теперь, с помощью PROTEUS, мы выходим на качественно новый уровень молекулярного дизайна», — отмечает доктор Денес.

Преимущества перед традиционными методами

Классическая разработка лекарств — длительный и дорогостоящий процесс. От идеи до клинического применения препарата обычно проходит 10-15 лет, а затраты могут достигать миллиардов долларов. Значительная часть времени тратится на поиск и оптимизацию молекул-кандидатов.

PROTEUS кардинально меняет эту парадигму:

• Скорость разработки сокращается с лет до недель благодаря автоматизированным циклам эволюции и отбора.
• Биологическая релевантность обеспечивается работой непосредственно в клетках млекопитающих, что исключает проблемы адаптации молекул к человеческому организму.
• Исследование недоступного пространства — система может генерировать молекулы, которые никогда не существовали в природе, но обладают нужными свойствами.
• Решение нерешаемых задач — PROTEUS способен найти решения проблем, которые ставят в тупик исследователей-людей.

Технологические вызовы и ограничения

Несмотря на революционный потенциал, система PROTEUS сталкивается с рядом технических вызовов:

• Сложность клеточных систем. Работа с клетками млекопитающих требует поддержания стабильных условий культивирования и контроля множества переменных.
• Масштабирование процессов. Переход от лабораторных экспериментов к промышленному производству потребует значительной оптимизации системы.
• Этические аспекты. Создание искусственных молекул поднимает вопросы безопасности и этики, требующие тщательного регулирования.
• Интеграция с существующими технологиями. Необходима адаптация PROTEUS к современным платформам разработки лекарств.

Перспективы развития и коммерциализации

Команда Сиднейского университета уже планирует расширение возможностей системы.

«Наши цели будут заключаться в совершенствовании технологий редактирования генов или улучшении мРНК-препаратов для более эффективного и специфического воздействия», — заключает профессор Нили.

Ожидается, что в ближайшие годы PROTEUS станет основой для создания нового поколения биотехнологических компаний, специализирующихся на ускоренной разработке лекарств и терапевтических инструментов.

Влияние на будущее медицины

Создание PROTEUS знаменует начало новой эры в молекулярной медицине — эры биологического искусственного интеллекта. Эта технология может стать ключом к решению медицинских проблем, считавшихся неразрешимыми: от лечения редких генетических заболеваний до создания универсальных противовирусных препаратов.

Профессор Нили подчеркивает глобальное значение открытия:

«PROTEUS можно использовать для создания новых молекул, специально разработанных для работы в нашем организме. Мы получаем возможность создавать лекарства, которые было бы сложно или невозможно создать с помощью современных технологий».

Система PROTEUS представляет собой не просто научное достижение, а фундаментальный сдвиг в понимании того, как можно использовать живые системы для решения сложных медицинских задач, открывая путь к более эффективной, персонализированной и доступной медицине будущего.