Исследователи предложили инновационное решение для пациентов с болезнью Паркинсона, недовольных эффективностью лечения.
Люди, принимающие для лечения болезни Паркинсона препарат леводопа или L-Dopa, часто разочаровываются в нем. После эффективного периода приходится принимать все большие дозы, и пациент может часами находиться в состоянии, близком к параличу. Биотехнологическая компания Voyager Therapeutics хочет решить эту проблему за счет использования генной терапии. Она протестировала идею на добровольцах с болезнью Паркинсона, согласившихся на операцию на мозге и введение новой ДНК.
Как показывают видео, без препарата у пациентов сильно замедляются движения. Под его воздействием их трясет, но люди, все же, не настолько беспомощны, как без лекарства.
«Сначала все хорошо, но потом пациенты реагируют на L-Dopa нестабильно, — объясняет Кристоф Банкевич из Калифорнийского университета, являющийся сооснователем Voyager. – Эти испытания проводятся для того, чтобы восстановить ферменты и позволить людям дольше оставаться в бодрствующем или «включенном» состоянии».
От исследований с генной терапией обычно ожидают высоких результатов. В этих испытаниях не удалось добиться желаемого успеха. Не достаточно клеток мозга удалось обновить генетической информацией, доставленной вирусами. Пациенты продемонстрировали улучшения, но небольшие.
Хотя испытания не оправдали планов, они указали на преимущество одного подхода Voyager над остальными. Речь идет о возможности пометить Декарбоксилазу ароматических l-аминокислот (ДАЛА) химическим маркером, чтобы медики видели, как она работает в мозгу пациентов. Фермент остается видимым через несколько лет после введения краски.
Voyager планирует новые испытания с более высокими дозами ДНК, в надежде на лучшие результаты. Для этого Банкевич разработал систему введения заполненных генами вирусных частиц через трубки под давлением, когда пациент находится внутри сканера МРТ.
Ваше мнение