Американские ученые стоят на пороге нового открытия. Они утверждают, что уже в ближайшие два года начнутся испытания метода изменения генома человека. Испытания пройдут в рамках проекта Editas Medicine.
Метод редактирования генома человека был разработан несколько лет назад, однако его прикладное применение стало возможным благодаря специальной системе CRISPR/Cas9, которая включает в себя нуклеазу, отвечающую за выемку назначенных участков ДНК, а также молекулу РНК, благодаря которой редактируется геном в определенных заданных местах.
Основная цель, которую преследуют исследователи, занимаясь тестированием CRISPR/Cas9 на геноме человека, состоит в возможности избавления человечества от амавроза Лебера – наследственного заболевания, которое поражает светочувствительные клетки сетчатки глаза, вследствие чего они отмирают, а человек слепнет.
Предыдущие исследования показали, что основной причиной развития этого страшного заболевания является процесс мутации в одном единственном гене.
На научные эксперименты по этому проекту выделено 100 миллионов долларов. Первые опыты ученые проведут на грызунах.
Если результаты эксперимента окажутся положительными, ученые смогут в будущем создавать аналогичные системы для излечения от других генетических болезней, которые на сегодняшний день являются неизлечимыми.
Ваше мнение